研究人员开发实验性基因疗法 帮助患有罕见免疫疾病的儿童

这种疾病也许是最著名的气泡男孩症(bubble boy disease),因为 David Vetter 的故事广为人知,他在 20 世纪 70 年代初出生时患有 SCID,在一个保护性的塑料隔离罩中生活了 12 年。 一种特殊类型的 SCID 涉及 ADA 基因的突变,在过去的几十年里,科学家们一直